Studien

Hier werden aktuelle Studien aus dem Bereich (Kinder-)Immunologie aufgeführt.

Es wird ausdrücklich darauf hingewiesen, dass die hier genannten Studien in der Verantwortung der entsprechenden Institutionen/Studienleiter liegen und die API mit den Studien in keinerlei Zusammenhang steht. Möchten Sie eine Studienankündigung hier veröffentlichen, so schicken Sie und bitte ein ausgefüllte Template für API Studien per Email an .

Randomisierte Studie zu Leniolisib/CDZ173: CCDZ173X2201 (placebokontrolliert) mit nahtloser Extensionsstudie CCDZ173X2201E1 (open label) ab dem Alter von 12 Lebensjahren (45 kg)

Verantwortlicher Studienleiter:

Prof. Dr. Catharina Schütz, Dresden, Tel.: +49 (0) 351 458 11702 | Studienschwester: Fr. M von der Osten, Tel.: +49 (0) 351 458 11616

Beschreibung:

CDZ173 (Leniolisib) ist ein selektiver PI3kdelta-Inhibitor, der in der Therapie von APDS/PASLI-Patienten eingesetzt wird.

Beobachtet werden eine Kontrolle der Lymphoproliferation, z.B. mit Regredienz der Lymphadenopathie/Splenomegalie.

Die für den Einschluss von Patienten offene CCDZ173X2201-Studie ist randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert (und registrierungsrelevant).

In diese Studie werden APDS-Patienten mit einem Mindestalter von 12 Jahren eingeschlossen. Die Behandlungsdauer in der Studie beträgt 3 Monate.
Patienten, die diese Studie abschließen, können direkt in die Extensionsstudie (CCDZ173X2201E1) aufgenommen werden, um hier bis zu 5 Jahren mit Leniolisib behandelt zu werden. Die Extensionsstudie hat ein „open-label“ Design.

Laufzeit:

der Einschluss ist ab Februar 2021, es erfolgt die Verblindung über 3 Monate, anschließend Verum für alle möglich. Einschluss-/ Ausschlusskriterien können jederzeit erfragt werden.

Finanzierung:

Pharming


JAKinib treatment of Inborn errors of immunity with dysregulated cytokine signaling

Art der Studie (z.B. Industrie, IIT, Registerstudie):

Retrospektive Kohortenstudie

Untersuchte Erkrankung(en):

Untersuchte Erkrankung(en): Angeborene Immundefekte des JAK/STAT-Signalweg (z.B. STAT1GOF,STAT3GOF, JAK1, SOCS1) behandelt mit JAK-Inhibitoren

Study Chair(s)/Kontakt:

Carsten Speckmann (Freiburg), P. Olbrich (Sevilla), B. Neven (Paris)

Beteiligte Fachgesellschaften (z.B. ESID, CIS):

EBMTIEWP/ESID

Hintergrund:

JAK-Inhibitoren sind vielversprechende Therapieoptionen als mögliche Alternative oder Bridge-to-Transplant bei angeborenen Immundefekten des JAK/STAT-Signalweges. Jedoch liegen nur vereinzelt Daten über die Effizienz dieser Therapie für die verschiedenen klinischen Präsentationen der unterschiedlichen Grunderkrankungen vor. Aufgrund der Datenlage fehlen Therapie-Empfehlungen zu JAK-Inhibitoren (Präparat, (pädiatrische) Dosis, Nebenwirkungen sowie peri-HSCT-Management).

Studienziel:

Retrospektive Erfassung von Patienten behandelt mit JAK-Inhibitoren bei angeborenen Immundefekten mit dysregulativem JAK/STAT-Signalweg. Beschreibung von Therapie-Outcome, Nebenwirkungen, konkrete Anwendung sowie peri-HSCT-Management. Die Resultate der Studie werden im Rahmen einer Konsensus-Konferenz besprochen um konkrete Therapie-Empfehlungen zu formulieren.

Einschlusskriterien:

Genetisch gesicherte, angeborene Immundefekte des JAK/STAT-Signalweges behandelt mit JAK-Inhibitoren für mind. 3 Monate (aktuell oder in der Vergangenheit)

Geplanter Rekrutierungszeitraum:

Herbst 2021 – Sommer 2022

Finanzierung:

n/a

SCID-SZT 2016, Therapieregister für Patienten mit angeborenen Schweren Kombinierten Immundefekten (SCID)

Name der Studie (Akronym):

SCID-SZT 2016, Therapieregister für Patienten mit angeborenen Schweren Kombinierten Immundefekten (SCID)

Art der Studie (z.B. Industrie, IIT, Registerstudie):

Prospektive Registerstudie

Untersuchte Erkrankung(en):

angeborene schwere T-zelluläre Immundefizienz

Study Chair(s)/Kontakt:

Michael Albert (München), Kaan Boztug (Wien), Stephan Ehl (Freiburg), Tayfun Güngör (Zürich), Jörn-Sven Kühl (Leipzig), Manfred Hönig (Ulm, Leitung)

Beteiligte Fachgesellschaften (z.B. ESID, CIS):

API, GPOH

Hintergrund:

Therapieoptimierungsstudie durch Zusammenführen der Daten zu dezentral behandelten seltenen Patienten

Studienziel:

Prospektive Erfassung aller Patienten mit schwerer angeborener T-Zell-Defizienz, die in der Schweiz, Osterreich und Deutschland behandelt werden
Einschlusskriterien Nachgewiesene schwere angeborene T-Zell-Defizienz aufgrund von klinischen und laborchemischen Kriterien
Geplanter

Rekrutierungszeitraum:

Januar 2018 – offen
Finanzierung: Deutsche Kinderkrebsstiftung (bis 2021), Förderkreis für Tumor- und Leukämiekranke Kinder Ulm (seit 2021)

APDS Register

Art der Studie (z.B. Industrie, IIT, Registerstudie):

Registerstudie

Untersuchte Erkrankung(en):

APDS1 und APDS2

Study Chair(s)/Kontakt:

Stephan Ehl (Freiburg), Alison Condliffe (Sheffield), Sven Kracker (Paris)

Beteiligte Fachgesellschaften (z.B. ESID, CIS):

ESID

Hintergrund:

Natural History und Therapie von APDS

Studienziel:

Prospektives Monitoring von APDS Patienten

Einschlusskriterien:

Funktionell validierte Mutation in PIK3CD oder PIK3R1

Geplanter Rekrutierungszeitraum:

offen

Finanzierung:

GSK, Novartis, UCB, Pharming
Link zur Website der Studie: https://www.uniklinik-freiburg.de/cci/studien/apds-registry.html

Link zu Clinicaltrials.gov:

NCT03113760

International HLH Registry

Art der Studie (z.B. Industrie, IIT, Registerstudie):

Registerstudie

Untersuchte Erkrankung(en):

Hämophagozytische Lymphohistiozytose

Study Chair(s)/Kontakt:

Stephan Ehl (Freiburg), Kai Lehmberg (Hamburg)

Beteiligte Fachgesellschaften (z.B. ESID, CIS):

Euopean Society of Immunodeficiencies, Histiocyte Society, Gesellschaft für pädiatrische Onkologie und Hämatologie

Hintergrund:

Erfassung von Patienten mit HLH

Studienziel:

Sammlung und Analyse von Daten zu Klinik Epidemiologie, Immunologie, Genetik, Behandlung und Überleben zur Beurteilung der Machbarkeit und Design von zukünftigen interventionellen Studien zur Behandlung von HLH

Einschlusskriterien:

HLH ohne Anhalt für rheumatologische, onkologische oder metabolische Grundkrankheit oder eine Leishmaniose > Internationales HLH Register
HLH mit rheumatologischer, onkologischer oder metabolischer Grundkrankheit oder Leishmaniose > Nationale Erfassung

Geplanter Rekrutierungszeitraum:

offen

Finanzierung:

Drittmittel, u.a. Deutsche Kinderkrebsstiftung

Therapeutic use of Tadekinig alpha in NLRC4 mutation and XIAP deficiency

Art der Studie (z.B. Industrie, IIT, Registerstudie):

Randomisierte, Plazebo-kontrollierte Studie (Industrie)

Untersuchte Erkrankung(en):

XIAP, NLRC4

Study Chair(s)/Kontakt:

Stephan Ehl (Freiburg)
Beteiligte Fachgesellschaften (z.B. ESID, CIS) US, Canada, Deutschland

Hintergrund:

Antiinflammatorische Therapie bei XIAP und NLRC4

Studienziel:

Sicherheit und Wirkung von IL-18 BP auf inflammatorische Aktivität

Einschlusskriterien:

CRP oder Ferritinerhöhung, MAIDAI Score >/=4

Geplanter Rekrutierungszeitraum:

2017-2022

Finanzierung:

AB2Bio

Link zu Clinicaltrials.gov:

NCT03113760

Klinik und Therapie bei DADA2 Patienten in Deutschland, Österreich und der Schweiz

Name der Studie (Akronym):

Klinik und Therapie bei DADA2 Patienten in Deutschland, Österreich und der Schweiz

Art der Studie (z.B. Industrie, IIT, Registerstudie):

Anonymisierte, retrospektive Studie

Untersuchte Erkrankung(en):

DADA2

Study Chair(s)/Kontakt:

Fabian Hauck (München), Bodo Grimbacher (Freiburg)

Beteiligte Fachgesellschaften (z.B. ESID, CIS):

API, GPOH, DGKJR

Hintergrund:

Fehlende systematische Erfassung der DADA2-Patientenkohorte in Deutschland, Österreich und der Schweiz

Studienziel:

Erhebung epidemiologischer, genetischer, klinischer und laborchemischer Daten von Patienten mit DADA2

Einschlusskriterien:

Nachgewiesene ADA2-Defizienz

Geplanter Rekrutierungszeitraum:

01.05.2021 – 01.09.2021

Finanzierung:

LMU München

PaedVacCOVID (N. Töpfner, Dresden) – Begleitstudie T-Zellantwort bei Kindern und Jugendlichen mit primärer oder sekundärer B-Zell Defizienz

Art der Studie (z.B. Industrie, IIT, Registerstudie):

Prospektive Längsschnittstudie

Untersuchte Erkrankung(en):

Primärer B-Zell Defizienz (z.B. XLA/M. Bruton) oder sekundärer B-Zell Defizienz (z.B. nach/unter Rituximabtherapie)

Study Chair(s)/Kontakt:

Sebastian Thieme (Dresden), Catharina Schütz (Dresden, Leitung)

 

Beteiligte Fachgesellschaften (z.B. ESID, CIS): 

Hintergrund:

Im Rahmen der Studie soll die T-zelluläre Immunantwort von Patienten mit primären und sekundären B-Zell Defizienzen nach Impfung mit einem mRNA Impfstoff, oder nach SARS-CoV-2-Infektion, gegen das SARS-CoV-2-Virus longitudinal (Massenzytometrie) untersucht werden.

Studienziel:

Prospektive Erfassung von Patienten mit angeborener oder erworbener B-Zell Defizienz, die eine SARS-CoV-2-Impfung erhalten haben oder noch erhalten werden, bzw. nach SARS-CoV-2-Infektion

Einschlusskriterien:

Nachgewiesene B-Zell Defizienz aufgrund von Immunphänotypisierung/Genetik oder Anamnese (sekundär)

Zeitpunkte: 

Vor und 4 Wochen nach 2. Impfung bzw. jeder Boosterimpfung ODER 4 Wochen nach nachgewiesener Wildinfektion. Anschliessend Verlaufsproben nach ca. 3, 6 und 12 Monaten wo möglich

Geplanter Rekrutierungszeitraum:

Januar 2022 – offen

Finanzierung:

Drittmittel

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